腓骨肌萎縮癥早期可以治愈嗎
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腓骨肌萎縮癥早期可以治愈嗎
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腓骨肌萎縮癥又稱Charcot-Marie-Tooth(CMT),是最常見的遺傳性周圍神經(jīng)病，目前尚無有效的治療方法?；純憾嘤趦和诤颓啻浩诎l(fā)病，一般可以出現(xiàn)明顯的步態(tài)異常和足踝畸形。
目前的有關(guān)CMT的治療方法，主要是以康復(fù)鍛煉和對癥的支持治療為主。足部的矯形手術(shù)可以部分改善患者的步態(tài)障礙，但是需要非常充分地評估患者的骨骼發(fā)育狀況和不同的患者的基因型的預(yù)后來最后的確定。
CMT相關(guān)的一些基因治療，在近年取得了較大的發(fā)展，不管是基礎(chǔ)實(shí)驗(yàn)還是動物實(shí)驗(yàn)結(jié)果，均提示了非常大的應(yīng)用前景。但是目前還沒有正式地進(jìn)入臨床的實(shí)驗(yàn)，和我們現(xiàn)在CMT1A相關(guān)的PXT3003III期臨床實(shí)驗(yàn)，正在全國多中心展開，如果有的患者診斷為CMT1A型的話，那么可以去北京、上?；蛘呷珖暮芏嗟亩嘀行倪M(jìn)一步地進(jìn)行咨詢和治療。
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